GCT（细胞与基因疗法）领域传来喜讯，中国潜在FIC，疗效更优的全球第2个BCMA-CART，来自中国传奇生物的cilta-cel获得美国FDA正式批准。批准的适应证是治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。
到目前为止，目前全球已经有7款CART，最早的始于年，来自诺华。中国最早上市的CART来自中国复星凯特，于年上市，因此该年也成为中国的CART元年。
那么，相比本土PD-1出海折戟，为什么BCMA-CART能够胜利出海？
第一、独特的差异化的临床价值。
对比一下和BMS/蓝鸟年和年传奇生物/强生的CAR-T疗法获批的适应证。
前者用于治疗接受过四种（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂，抗CD38单克隆抗体）以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/rMM）成年患者。后者被FDA获批用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。适应证对比会发现，后者的适应证临床价值更有优势。
另外，FDA批准的5个CAR-T疗法当中，有四个是CD19的靶点，传奇生物/强生，在靶点的选择上也是很有差异化，避免了一个拥挤的靶点，完全是CDE《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》最高效最具前瞻性的实践者！可见，差异化分子设计和适应证的选择是符合FDA一贯的审批原则，因此顺利获批并不意外。
第二、全球多中心的临床试验布局。
按照最新披露的临床数据显示cilta-cel白人/黑人/亚裔/其他分别是69%/17%/3%/10%，而这一比例，恰巧接近老美的种族结构。同时试验结果高于同类产品，数据显示传奇生物cilta-cel治疗末线主要终点总缓解率ORR/完全缓解率(s)CR达98%/83%，对比BMS/蓝鸟德Abecma(ide-cel)72%/39%，优势突出；中位(数)无进展生存期mPFS超过2年，高于同类疗法平均8-12个月。总结下来，传奇生物/强生，BCMA-CART拥有多中心的临床实验数据，并且疗效mebetter同类。
第三、国际化的商业团队。
中国创新药企第一个获得FDA批准的是百济神州的泽布替尼，传奇生物/强生共同开发合作的cilta-cel是中国第二个获得FDA批准的创新药物。
前者是一家由Biotech到Biopharma进程化的创新药企，拥有超过40款在研产品管线，后者是一个Biotech创新药企，光细胞基因疗法就有超过11款在管线。
无一例外，他们的共同特点都是创新，而且他们的高管团队都属于中西兼容。传奇生物借船出海，强生在里面功不可没，当然还要自己种子足够好，百济神州创始团队来自美国，拥有丰富的生物领域经验，二者的投资都是有高领资本身影。
从商业化这个团队搭建上面来看，非常具有前瞻性，既懂中国市场又对擅长国外生物制药*策、对商业化也非常精通。只有在团队、产品、市场、技术、品牌、资本均实现国际化闭环，企业的全球化道路才能走得顺畅平稳。
在欣喜中国创新药企成功出海上市的同时，我们也需要冷静看待这个细分赛道，近年来，随着科学技术和医疗水平的不断提高，外加*策和资本的加持，CART疗法作为细胞和基因治疗之一，只需一次输注即可实现病症快速、深度、持久的缓解，其独特神奇的疗效也吸引了很多药企和资本的青睐。
相关数据显示，截至年6月，全球已有超项CART临床试验进行中，中国以超过项位居全球首位，而其中靶向CD19近50%，同质化程度已超越了PD-(L)1。赛道已成疲惫之势。
由此可见，中国的创新药企在发展的过程当中必然还会遇到各种曲折，但要依然对中国创新药企充满着信心。与此同时，创新药企研发具有临床价值，差异化的分子设计，独特的适应证选择，采用国际多中心临床实验数据，FDA的突破疗法认证，FDA孤儿药认证、做头对头的临床试验研究，建立海外研发中心。这一系列举措都有利于我们中国创新药企出海。
年是中国创新药出海的元年，但不会终结。这只是新的开始！中国创新药的出海之路虽漫长虽远兮，但始终行必达。