北京重点皮肤病医院 http://pf.39.net/bdfyy/dbfzl/210722/9216360.html实习记者李科文
编辑谢欣
当地时间2月28日，在经历个月的推迟审评后，美国食品药品监督管理局（下简称FDA）通过了强生与传奇生物的BCMACAR-T药品西达基奥仑赛（CARVYKTI）的上市申请。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药再次成功出海。
而同样在2月，信达生物的PD-1信迪利单抗被FDA肿瘤咨询委员会近乎全票否决，短期内基本上无望在美上市。
一正一反之间，中国创新药赴美“出海”的前景依然充满未知。
获批背后
西达基奥伦塞是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。
BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
最新数据显示，西达基奥仑赛在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD8单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。
截至目前，包括西达基奥仑赛，全球范围内一共有两款靶向BCMA的CAR-T疗法。首款为百时美施贵宝（BMS）和Blubird（蓝鸟生物）联合开发的Abcma(idcabtagnviclucl,bb)，于年月获批上市。在西达基奥仑赛落后竞品一年情况下，强生与传奇生物选择弯道超车的差异化主打点正是“已上市产品中的拥有最佳疗效”。
西达基奥伦赛引发
